Refundacja Orkambi w Polsce - leku na mukowiscydozę
Narodowy Fundusz Zdrowia
Siedziba: 02-390 Warszawa ul. Grójecka 186
Gabinet Prezesa Narodowego Funduszu Zdrowia
Elżbieta Zahaczewska-Wyroba p.o. Dyrektora Gabinetu PrezesaBiuro Komunikacji Społecznej Sylwia Wądrzyk-Bularz p.o. Dyrektora Biura Komunikacji Społecznej, Rzecznik Prasowy Departament Świadczeń Opieki Zdrowotnej Wojciech Zawalski Dyrektor Departamentu Świadczeń Opieki Zdrowotnej
Ministerstwo Zdrowia
Minister Zdrowia Pan Łukasz Szumowski
ul. Miodowa 15 00-952 Warszawa
Vertex Pharmaceuticals (Europe) Limited Level 9, Paddington Central 2 Kingdom Street London W2 6BD
Szanowni Państwo
zwracamy sie do Państwa z prośbą o wprowadzenie do Polski i refundację leku na mukowiscydozę produkowanego przez Vertex Pharmaceuticals - ORKAMBI.
My rodzice chorych dzieci na mukowiscydozę, chorzy, przyjaciele chorych ale też społeczność widząca skutki tej wyniszczającej i zabijajacej od środka choroby, szukamy u Was pomocy i wsparcia w dostępie do leku, który obecnie jest jedyną nadzieją na lepsze jutro, w ogóle na to by móc mysleć o jutrze. Poniżej cytujemy artykuł opubliokowany w mediach, dokumentujący działanie leku. więcej o samym leku również na stronie Europejskiej Agencji Leków http://www.ema.europa.eu/docs/pl_PL/document_library/EPAR_-_Summary_for_the_public/human/003954/WC500197614.pdf
Ostatnio na refundacje Orkambi zgodziły się władze w Irlandii.
W Polsce chorych na mukowiscydozę jest ok 2000 osób, żyją one o ok. 10 lat krócej niż na Zachodzie.
Orkambi to nowa nadzieja dla chorych na mukowiscydozę. Lek, który walczy z przyczyną choroby a nie tylko łagodzi jej objawy. Orkambi to połączenie dwóch substancji aktywnych, leków które zostały dopuszczone do użycia na rynku brytyjskim. Występuje pod postacią tabletek przyjmowanych 2 razy dziennie, rozrzedza wydzielinę oraz zapobiega uszkodzeniu płuc pozwalając im się zregenerować. Mukowiscydoza powoduje, że płuca oraz układ pokarmowy chorego zatyka gęsty, lepki śluz. Kiedy dochodzi do rozległego uszkodzenia płuc, jedynym ratunkiem jest przeszczep. Średnia długość życia pacjentów wynosi 41 lat (poza Polską)
Choć zdaniem ekspertów Orkambi nie jest idealnym lekiem na mukowiscydozę, terapia może pozwolić wielu pacjentom na prowadzenie prawie normalnego trybu życia bez potrzeby poddawania się przeszczepowi płuc. Orkambi został dopuszczony do użycia na rynku brytyjskim. Profesor Stuart Elborn, konsultant, który testował nowy lek na Queen’s University w Belfaście uważa, że nowa terapia zmienia zasady gry. CF staje się chorobą przewlekłą, z którą się żyje – a nie na którą się umiera. Około 10.000 Brytyjczyków choruje na mukowiscydozę i jest to największa grupa chorych potrzebujących przeszczepu płuc. Orkambi działa jako korektor wadliwego genu CFTR (ang. cystic fibrosis transmembrane conductance błonowy regulator przewodnictwa), który koduje białko tworzące kanał chlorkowy w błonie komórkowej. Kiedy białka brakuje lub jest ono wadliwe, wędrówka chlorków przez błonę komórkową jest zakłócona, co powoduje tworzenie się na jej powierzchni gęstego, lepkiego śluzu. To z kolei prowadzi do infekcji, problemów z oddychaniem i wreszcie utraty funkcji płuc. Orkambi pozwala wyżej wspomnianym białkom na dotarcie do powierzchni błony komórkowej, co umożliwia utrzymanie odpowiedniej równowagi soli i wody na powierzchni komórek ludzkiego ciała – w płucach i innych organach. Badania wykazały, że lek zmniejsza liczbę zaostrzeń oraz redukuje liczbę hospitalizacji o ponad 60%. Testy kliniczne obejmujące 1100 chorych na mukowiscydozę pacjentów w Europie, Stanach Zjednoczonych i Australii wykazały, że po 24 tygodniach przyjmowania leku funkcja płuc poprawiła się u wszystkich badanych. Trzy lata temu chora na mukowiscydozę Carly Jeavons walczyła o oddech przy wydolności płuc wynoszącej zaledwie 44%. Pomimo przyjmowania 90 tabletek i poddawaniu się każdego dnia dwugodzinnej fizjoterapii, jej stan zdrowia dramatycznie się pogarszał. W marcu 2014 Carly zaczęła przyjmować Orkambi z oszałamiającym rezultatem. Kobieta przestała potrzebować insuliny na związaną z mukowiscydozą cukrzycę i leków na trawienie oraz przechodziła mniej potencjalnie śmiertelnych dla niej infekcji. 28-letnia Carly mówi, że nigdy wcześniej nie czuła takiej radości życia, ponieważ nie zakłóca go już mukowiscydoza. Chociaż Orkambi mógłby pomóc nawet połowie pacjentów z mukowiscydozą, lek jest bardzo drogi. W USA dzienny koszt na pacjenta to 710 dolarów, choć Europejska cena ma być prawdopodobnie niższa. Brytyjska fundacja The Cystic Fibrosis Trust zaapelowała, aby wydając opinię na temat efektywności leku spojrzeć poza ograniczone czasowo badania kliniczne. Okres 24 tygodni nie jest wystarczający, aby w pełni ocenić działanie leku typu Orkambi, który ma działać długofalowo i zapobiegawczo zapewniając stabilizację stanu zdrowia. Należy dać lekarzom i pacjentom czas, żeby byli w stanie ocenić jak leki nowego typu są w stanie spowolnić proces postępu choroby. Jest to szansa jedna na pokolenie. Daily Mail tłum. Paulina Fielek-Bazan
Mirosław Wójcik, Prezes Fundacji Oddech Życia Skontaktuj się z autorem petycji